转基因治疗小儿进行性肌营养不良

病情分析：
小儿进行性营养不良临床上主要表现为进行性加重的肌肉萎缩和无力,可伴有假性肥大.主要依靠症状表现,肌酶化验,肌电图等.患者血清肌酸磷酸激酶(CPK),乳酸脱氢酶(LDH),肌红蛋白(Mb),谷草转氨酶(GOT)等多种肌酶含量明显增高；肌电图示肌原性损害；必要时肌活检可明确诊断.此病呈进行性发展,应尽早施行中医系统规范治疗,以免贻误病情!
目前国际上用高科技生物基因工程技术对进行性肌营养不良症治疗.方法有 2：一个是“转基因治疗”,具体方法是用一载体 (一种降毒的大病毒 )携带所需要的基因片段,注射入患者体内,在细胞内此基因片段定位,自我整合,修补.目前,“转基因”治疗尚处于实验室阶段.国外少数国家正处在临床实验阶段.由于技术,设备及花费昂贵等原因国内尚未开展此项治疗.另一项治疗方法即“肌母细胞移植手术”治疗进行性肌营养不良症,具体方法是：提取健康供体的骨骼肌细胞进行人工体外培养,培养成肌母细胞,然后将细胞点状移植入患者的四肢及躯干骨骼肌内,让其成活后手术成功.