(一)治疗
孤独症虽尚无特效治疗，但综合治疗对多数患者都有所帮助，其中少数尚可获得明显好转。
行为治疗可用来校正其不良行为，促进其社交行为，增加自信，激发其好奇心。特殊教育、适应行为训练、职业训练、环境安排以及对生活事件处理时给予支持等均对患者有重要帮助。
伴发的精神病性障碍及癫痫等可使用药物治疗。小剂量的氟哌啶醇(例如每天2～10mg)可使患者比较安静，有利于提高行为治疗的疗效。哌甲酯(利他林)可治疗伴有多动症的患儿，亦可使少动的患儿活跃起来。普萘洛尔(心得安)或可乐定(可乐宁)对减轻患儿的冲动、攻击行为有效。有报告，纳曲酮[1.5mg/(kg·d)]有改善情绪、促进交往、减少刻板动作及自伤行为的作用。
关心患儿父母的情绪，指导家长正确对待及教育患儿也是十分重要的事。这种小孩症状改善甚慢，治疗者也必须有充分的耐心。
1.教育和训练是最主要的治疗方法。目标是促进患者语言发育，提高社会交往能力，掌握基本生活技能和学习技能。
特殊教育训练的范围包括对患儿专注力、认知能力、闲暇自处能力、社交能力、生活适应能力、情绪控制、言语沟通、感知功能、生理需要以及行为问题等方面的训练。而社交能力的训练则为重中之重，因为只有通过社会交往，才能促进感知觉、动作、语言、智慧与个性的积极发展，获得知识技能，激发和沟通情感，培养友谊感和同情心，并逐步懂得一些初步的行为准则。在社交能力的训练中，首先应强调孩子目光接触的运用。社交训练的初步目标不应夹杂语言的元素，只要求他们愿意被动地被外人接触，进而逐步增加人物的陌生程度及接触的主动性。
由于一般儿童的学习方法是先理解分析，然后指导操作运用，才会有概念记忆，但孤独症儿童的学习程序恰巧相反，他们需要先强记概念，然后操作运用，才能理解分析，所以对于社交语言运用的训练，必须先行教导独立的语言，然后才在适当的社交环境下进行运用语言的训练。
孤独症患者在学龄前一般不能适应普通幼儿园生活，因而在家庭、特殊教育学校、医疗机构中接受教育和训练。学龄期以后患者的语言能力和社交能力会有所提高，部分患者可以到普通小学与同龄儿童一起接受教育。
2.心理治疗
(1)行为治疗：主要目的是强化已经形成的良好行为，对干扰接受教育训练、影响社会交往和危害自身的异常行为，如刻板行为、攻击性行为、自伤或自残行为等予以矫正。
(2)认知治疗：目的是帮助患者认识自己与同龄人的差异和自身存在的问题，激发自身的潜力，发展有效的社会技能。适用于智力损害不重的患者。
(3)家庭治疗：可以使患者的父母了解患者存在的问题，与治疗人员相互支持和协作。
3.药物治疗主要用于改善患者的一些情绪和行为症状，有利于维护患者自身或他人安全、顺利实施教育训练及心理治疗。常用药物如下。
(1)中枢神经系统兴奋剂(哌甲酯，即利他林)：用以短期改善学习和测验效果的剂量为0.3mg/(kg·d)，用以长期行为改变的剂量为0.7mg/(kg·d)。一般公认兴奋剂可改善坐立不安、冲动行为和注意力涣散，但对学习成就和人际关系障碍无效。也有人认为兴奋剂可使症状加重，不主张应用。对有抽搐倾向的患儿，尤其有脑器质性改变者应慎用，以免诱发癫痫和抽动。
(2)抗精神病药物：应小剂量、短期使用，在使用过程中要注意药物副作用，特别是锥体外系副作用。
①氟哌啶醇：对冲动、多动、刻板等行为症状和情绪不稳、易激惹等情感症状以及精神病性症状有效，据报道还可改善社会交往和语言发育障碍。用法：初始剂量1～2mg/d，分2次口服，最大剂量20mg/d。对拒绝口服者可用2～5mg肌内注射。
②氯氮平：能减轻多动、自伤、攻击行为、依恋非生命物体、社交障碍等症状。用法：初始剂量12.5～25mg/d，分2次口服，以后酌情逐渐增大剂量，最大剂量100～200mg/d。
③利培酮(维思通)：可改善活动过度、攻击行为和刻板动作，且副作用较其他抗精神病药物轻，4～10岁儿童的剂量为0.5～4mg/d或0.1mg/(kg·d)。副作用有体重增加、镇静、便秘等。
(3)抗抑郁药物：能减轻重复刻板行为、强迫症状，改善情绪，提高社会交往技能，对于使用多巴胺受体阻滞剂后出现的运动障碍如退缩、迟发性运动障碍、抽动等也有一定效果。
①氯米帕明(氯丙咪嗪)：初始剂量25mg/d，分2次口服。以后每3～6天增加剂量一次，每次每公斤体重增加1mg。每天最大剂量75～100mg，疗程4周以上。治疗初期有抗胆碱能样副作用，大剂量用药可能发生心脏传导阻滞或心律失常，临床中应予注意。
②SSRI类药物：对孤独症患者的行为和情绪问题可能有效。其中氟西汀和帕罗西汀尚缺乏在儿童患者中使用的安全性和有效性数据，舍曲林可试用于6岁以上患者，治疗剂量每天25～50mg，疗程4周以上。
(4)纳曲酮：为吗啡拮抗药，对改善病儿的社会交往和减少自伤行为有一定疗效。治疗剂量为0.5～2.0mg/(kg·d)。还有研究报道纳曲酮可增加病儿的社交行为、眼对视和发声，并减少攻击性和刻板行为。该药的副作用有轻度的和一过性的镇静。如果剂量过大，可引起或增加恐怖和过多纠缠行为。
(5)其他：苯巴比妥、硝西泮、卡马西平等抗癫痫药物，用于合并癫痫发作者，对惊恐发作、情绪激动者可短期选用抗焦虑药物。
(二)预后
多在3岁前缓慢起病。部分患者起病以前的发育速度较同龄儿童缓慢，另有部分患者起病前发育正常，起病后出现发育退行现象，如2岁前已经学会的语言在起病后逐渐消失。
随着年龄的增长有的症状逐渐改善。对语言的理解能力和会话能力提高，回避目光对视、多动、睡眠障碍以及在大小便排泄、进食、集体活动、自我控制等方面的异常减轻。但语言表达能力差、不与人交往、自伤行为、破坏行为、刻板动作、恐怖情绪等症状难以减轻。少年期自伤行为及攻击行为、恐怖情绪、固执违拗等明显加剧。
长期预后欠佳。预后不良者占47%～77%。5岁时语言的发育状况对预后影响很大，若此时仍然缺乏有意义的语言、不能会话，则预后很差。有研究显示，其智力缺损、社会适应缺损及核心症状常在一定时期内持续存在，提示儿童孤独症总体近期预后较差。有效的治疗和良好的教育训练有助于改善预后。