(一)治疗
尚无特效治疗，部分病人可有一段时间全无症状，这段时间内不需要治疗，但应注意避免过敏及蛋白尿的发作。
1.溶血的治疗 在急性溶血发作时用泼尼松1～2mg/(kg·d)治疗，可减轻溶血，至少需服药2周以上，疗效出现后，可给小剂量0.3～0.5mg/(kg·d)维持，维生素E有稳定红细胞膜和防止溶血作用，每天肌注100mg或口服100mg/次，3次/d，经3～4周后溶血现象减轻，红细胞和血红蛋白增高。
2.贫血的治疗
(1)输血：贫血明显者可输血，但不宜输全血，这是因为全血中的白细胞能激活补体，促进溶血，此外，血浆中的ABO凝集素也可能破坏病人的补体敏感红细胞，一般可输入经生理盐水洗涤3次的红细胞，输入红细胞不仅可纠正贫血，而且还可间接抑制造血，使骨髓减少产生补体敏感的红细胞，从而减轻溶血。
(2)雄激素的使用：有刺激红细胞生成作用，可用氟甲睾酮(氟羟甲基睾丸酮)，剂量为1～2mg/(kg·d)，产生疗效后用小剂量维持(10～30mg/d)，也可用丙酸睾酮，但在治疗前和治疗中应检查肝功能，本病可能有肝功能损害，应予注意。
(3)补铁：如有缺铁，可补铁，但应注意，铁剂可诱发溶血，这可能与铁剂刺激骨髓产生对补体敏感的红细胞而致溶血加速有关，补铁宜用小剂量铁剂，有人主张在给铁剂治疗前先输血，以抑制红细胞的生成，可防止溶血加重。
3.骨髓移植 有较好的疗效，为根治本病提供了新手段，目前正在进一步研究中。
4.基因治疗 随着对PNH异常基因的认识，使用基因治疗PNH有可能成为一种新的疗法，目前处于研究阶段。
5.其他 此外，每次用6%右旋糖酐10～20ml/kg静脉滴注，有暂时减轻溶血作用，并发急性血栓形成时，可用溶栓剂(如链激酶，尿激酶等)治疗，一旦转安，可用肝素治疗，之后，可用抗凝剂华法林衍生物或双香豆素治疗，脾切除无效。
(二)预后
病程经过缓慢，中位生存期为10年，个别病人可存活40年以上，少数病人于发病经几年后病情自然减轻或完全缓解，这些病人的实验室检查异常结果可持续存在或完全消失，PNH本身很少致死，死因常为并发感染或血栓栓塞，总的说来，小儿PNH预后较成人差，Ware等报道的26例儿童及青少年PNH中，8例于初诊后8个月～28.1年死亡(平均7.7年，中位数5.0年)，4例死于感染，3例死于血栓形成，1例患儿转化为急性粒细胞白血病并于骨髓移植后死亡，26例儿童及青少年PNH患者估算的5年生存率为80%，10年生存率为60%，20年生存率为28%，中位数生存期为13.5年，该组患儿随访时间最长为19年，26例中仅4例(15%)存活15年以上，仅1例临床无症状，无一例有治愈的证据。