2024-07-16 12:25:55
最近，第11届阿尔茨海默病临床试验会议在西班牙巴塞罗那举行。在这次会议上，中国科学家首次介绍了中国自主研发的新药甘露，该药可以显着改善阿尔茨海默病患者的认知功能障碍。低聚糖二酸（GV-971）已引起国内外广泛关注。
阿尔茨海默病（AD）是中枢神经系统的退行性疾病，发生在老年人和老年人中，其特征在于进行性认知功能障碍和行为障碍。临床表现是记忆障碍，失语，误用，识别丧失，视觉空间障碍，抽象思维和计算机损伤，人格和行为改变。
关于阿尔茨海默病的发病机制有很多理论。淀粉样蛋白（Aβ）瀑布理论。据信，产生和清除的不平衡是神经元变性和痴呆的原因。首发事件。另一个重要的理论是tau蛋白质理论，它认为过度磷酸化的tau蛋白会影响神经元骨骼微管蛋白的稳定性，导致神经原纤维缠结的形成，从而破坏神经元和突触的正常功能。
目前治疗中国的认知功能这些药物主要是胆碱酯酶抑制剂，包括乙酰胆碱抑制剂（AchEI）和选择性胆碱能受体激动剂。
AchEI的代表性药物是多奈哌齐，赖氨酸和石杉碱甲。此外，对于晚期AD患者的治疗，主要有NMDA（N-甲基-D-天冬氨酸）受体拮抗剂，如美金刚，可以拮抗NMDA受体。并调节谷氨酸的活性。临床上有时使用脑代谢药物如吡拉西坦，阿拉西坦和奥拉西坦。然而，目前还没有确立能够有效逆转认知功能障碍的药物，而且AD发病机制的不同靶点的药物开发一直处于试验阶段。
这款GV-971的研发成果无疑将为广大AD患者带来新的希望。据报道，GV-971是一种海洋衍生的低聚糖药物。与传统的靶向抗体药物不同，GV-971可以捕获多个位点，多个片段和多个状态，并抑制；原纤维的形成。形成的长丝解聚成无毒单体。它可以通过调节肠道菌群的不平衡和减少神经炎症等多目标特征来发挥其抗阿尔茨海默病的作用。
开发新药需要很长时间才能取得成功。大量研究资料的历史和支持。对于新药的临床前研究，至少需要3到5年，包括药物前筛选，化合物的化学结构，化合物的生产过程，体内作用机制以及临床前一般药理学和毒理学研究。所有临床前研究数据均提交国家CFDA批准，临床试验可在获得临床试验前开始。
新药必须通过I期，II期和III期临床试验才能上市。其中，I期临床试验采用正常健康志愿者研究药物的安全性，包括安全剂量范围，药物在体内的吸收，分布，代谢和排泄，以及药物的作用持续时间。
II期临床试验是治疗的初始评估阶段，并且志愿患者需要参与一些对照研究以评估药物的功效。目的是首先评估药物在具有目标适应症的患者中的治疗效果和安全性，以及为III期临床试验研究的设计和给药方案的确定提供基础。
III期临床试验是药物治疗的确证阶段。目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗效果和安全性，评估利益与风险之间的关系，最后申请药物注册。审查提供了充分的依据。
GV-971的III期临床试验已成功完成，使用随机，双盲，安慰剂对照，为期36周的研究，评估该药物治疗轻度至中度阿尔茨海默病患者的安全性和有效性。结果表明，GV-971在认知功能的改善中取得了预期的效果，具有显着的统计学意义和临床意义。不良事件的发生率与安慰剂非常相似，尤其是抗体药物中常见的淀粉样蛋白相关影像异常的毒副作用，证明该药物在临床应用中是安全的。
在临床前和临床试验的任何部分开发新药将导致药物失效，经过21年的努力，GV-971研发团队顺利通过了新药开发的各个阶段，完成了III期临床试验，并于10月16日在中国提交了新药上市申请，这意味着GV-971是离中国上市只有一步之遥。作为世界上第一种针对Aβ的新药，GV-971以其新颖的作用方式开辟了抗阿尔茨海默病药物开发的新途径，为中国大多数AD患者带来了新的希望。参与制药公司的发展说：计划将来服用这种药物临床试验已扩展到全球范围并得到国际认可，这将对促进中国在创新医学研究领域的国际地位产生一定影响。