本病如不经过治疗常在数年内死亡。但是如果在发病后2～3个月内积极治疗可望完全恢复。所以应争取早期诊断和治疗。一旦确诊，应立即给予大剂量维生素B12治疗。一般使用维生素 B12 200～500μg每天肌内注射1次，连续2周，以后改为200μg/次，每周1次，症状好转后改为维持量，每3～4周50μg，以防复发。维生素C与维生素12合用可提高疗效。在开始2个月内，当红细胞计数逐步增长时，应该辅以铁剂：硫酸亚铁片0.3～0.6g，3次/d;或10%枸橼酸铁胺溶液口服，每次10ml，3次/d;亦可用右旋糖酐铁注射剂，每次50～100mg肌内注射，隔1～3天注射1次。过去认为叶酸可加重神经系统症状，禁忌使用。现在多数学者认为，对于恶性贫血的患者，可将叶酸与维生素B12合用，叶酸剂量为5～10mg口服，3次/d。