原发病治疗。应根据类型、年龄、病变范围及部位、活动性等选择手术、放射或联合化疗。预后可明显改善。单纯骨损型如病变处于易刮除部位，可采用手术刮除术。年幼者为防发展成多脏器损害，宜用化疗6个月并观察。眼眶、下颌、乳突、脊椎的孤立病变，或有骨折危险部位之病灶，可直接用放疗4—6Gy（400—600rad)。尿崩症尚未完全丧失尿液浓缩功能者，头部放疗可使症状消失或减轻，剂量8—12Gy（800—1200rad)。病变广泛，多脏器损害者可用联合化疗。有效药物有泼尼松（强的松)、长春新碱、长春碱、环磷酰胺、苯丁酸氮芥（瘤可宁、CB1348)、甲氨蝶呤、巯嘌呤（6-巯基嘌呤)、阿糖胞苷、柔红霉素、VP-16等。一般采用两药联合方案，根据病情轻重，间歇使用或不同方案交替使用。病情稳定时也可采用单药维持。大片皮疹及肺部病变以泼尼松较好。化疗剂量与急性白血病同。化疗需持续至病变静止后6—12月止。病程中病情稍有波动不能示为恶化。脏器损害多的病例半数以上其活动期＞5年。有免疫功能缺陷者可试用胸腺肽治疗。尿崩而无尿液浓缩功能者可用加压素（垂体后叶素)或合用氯磺丙脲或氯贝特（安妥明)。加强支持疗法，预防及积极控制感染甚为重要。长骨病变者需预防病理性骨折，脊椎病变者需用支撑或整直法。
