遗传病的基因治疗方法

2013-05-25 22:04:23

曾重 主治医师 随州市中医医院

遗传病是受基因影响的一类疾病,遗传病虽然可怕。但如果早做预防,可以相对地减少它的危害。遗传病早在胚胎期间乃至精子和卵子结合的时候就萌发了。在择偶或生育的时候,就要想到如何预防遗传病,这也是实现优生的一项重要内容。

避免与患同种遗传性疾病的人恋爱,防止同种遗传病人相互婚配。因这类病人之间婚配,其子女患与其父母同种遗传病的机会将显著增加,如原发性高血压、动脉粥样硬化、糖尿病、先天性心脏病、重症肌无力、脊柱裂、唇裂、先天性髋关节脱位、先天性哮喘、先天性聋哑和高度近视等疾病。

美国研究人员在英国《自然》杂志上报告说,他们在实验鼠体内实现了通过“剪切”和“粘贴”基因来治疗血友病。这一技术有望用于治疗其他遗传病。英国《自然》杂志网站刊登报告说,美国费城儿童医院等机构的研究人员用这种方法有效治疗了患有血友病的实验鼠。血友病是由基因变异引起的一种遗传病,患者血液中缺少凝血物质,往往有个小伤口就会流血不止,通常只能采取注射凝血物质的方法来进行治疗。本次研究中的实验鼠患有乙型血友病,是由基因变异导致肝脏细胞不能产生一种凝血物质引起。

研究人员用病毒作为载体,将一种名为“锌指核酸酶”的物质送入活体实验鼠的肝脏细胞中。锌指核酸酶是基因学中所用的“剪刀”,可用于剪断DNA(脱氧核糖核酸)链条,研究人员用它精确地剪除了细胞DNA中基因序列上发生变异的部分。随后,再用病毒作为载体,将一段正确的基因序列送入细胞中,细胞在修复DNA链条的同时也就“粘贴”好了正确的基因序列。

结果显示,用这种方法治疗的实验鼠,体内相应凝血物质的量可恢复到正常数量的5%左右,其血液也能较快自行凝结。领导研究的凯瑟琳海伊说,在相应凝血物质的量恢复到5%的情况下,血友病症状已大大减轻,如果不是动手术等情况,一般不会出现严重的出血不止现象。

此前研究人员只对试管中的细胞“剪贴”过基因,这是首次成功在活体动物体内进行类似操作。经过8个月的观察,实验鼠肝脏未出现异常。研究人员因此认为,本次成果原则上证明了基因“剪贴”疗法的有效性,将来也许可用于治疗多种遗传疾病。

所以如果怀疑有遗传性疾病的话,是需要提前进行检查的,上一胎是畸胎的妇女,再次生育之前必须经过医生全面检查,弄清畸胎的原因,再决定是否妊娠。对于遗传病做到事先的预防是非常重要的。