北海康成宣布治疗阿拉杰里综合征胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍在中国获批上市

　　迈芮倍是中国获批用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物

　　北海康成将举行投资者电话会议

　　北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成")， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，迈芮倍®(LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)已获得了中国药品监督管理局(NMPA)的批准上市，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒 。

　　迈芮倍在美国获得批准上市，用于治疗3个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒;并在欧洲获得批准上市，用于治疗2个月及以上的患者。此外，根据中国海南博鳌乐城医疗旅游先行区的"先行先试"政策，迈芮倍去年已被批准作为临床急需药品在该区内治疗ALGS。根据与Mirum制药公司的协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁(BA)、阿拉杰里综合征(ALGS)和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)在内的三种罕见肝病以及其他可选择的适应症。LIVMARLI目前正在进行用于治疗BA的2期全球EMBARK研究。

　　北海康成将举行投资者电话会议，讨论批准事宜。

　　英文电话会议将于美国东部夏令时间6月6日上午10:00举行。

　　中文电话会议将于北京时间6月7日上午10:00举行。

　　北海康成的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们很高兴这一新型疗法在西方主要市场获得批准后不久，迈芮倍就在中国大陆地区获得了上市许可。能够为中国的罕见病患者提供与世界其他地区相同的先进疗法，这不仅显示了我们在药政事务方面的专业性，而且践行了北海康成‘让全世界患者都能获得改变生活的疗法'的使命。迈芮倍是中国获批用于治疗与ALGS相关的胆汁淤积性瘙痒的药物。我们期待将这种具有前景的新疗法带给中国数千名ALGS患者，并进一步开发迈芮倍的其他适应症。同时，特别感谢我们的合作伙伴Mirum制药公司。"

　　关于迈芮倍®(LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)

　　迈芮倍® (LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒(极度瘙痒)。迈芮倍口服液是在中国、美国(3个月及以上)及欧盟(2个月及以上)批准的第一个也是一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

　　迈芮倍由公司进行临床开发，用于治疗胆汁淤积性肝病适应症，包括ALGS、PFIC和BA，并已获得FDA的孤儿药认定。

　　根据与Mirum制药公司的协议，北海康成已获得迈芮倍口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA以及其他可选择的适应症的开发，商业化以及在特定条件下生产的独家授权 。

　　关于Alagille综合征(ALGS)

　　Alagille综合征(ALGS)是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间[1] ，而该疾病已在中国罕见病注册系统中(NRDRS)注册。ALGS以胆管发育异常和外肝脏器官(如肾脏和眼睛)以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累[2, 3]，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积(胆汁流动减慢或停滞)。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒[4]，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断[5]，并严重影响患者的生长、发育和生活质量[6]，并可能导致肝移植[7]。

　　1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

　　2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

　　3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

　　4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

　　5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

　　6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

　　7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

　　重要安全信息(适用于美国地区)

　　可能导致副作用包括：

　　肝功能指标变化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治疗期间，肝功能检查的某些指标常会发生变化，并可能加重。这些变化可能是肝脏损伤的迹象，且可能会带来严重后果。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行肝功能的血液检查。如果出现任何肝脏问题的迹象或症状，例如恶心或呕吐、皮肤或眼白变黄、尿液变为深色或棕色、右侧腹部疼痛或食欲不振，请立即告知医疗提供者。

　　胃肠道问题：在接受LIVMARLI™治疗期间，可能出现胃肠道问题，如腹泻、腹痛和呕吐。如果这些症状比平时更频繁或更严重，请立即告知医疗提供者。

　　脂溶性维生素(FSV)缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治疗期间可能会加重。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行血液检查。

　　治疗期间的其他常见副作用，包括胃肠道出血和骨折。

　　北海康成制药有限公司简介

　　北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成")是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

　　北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治好性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 以及世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。