全身用药 由于血-脑脊液屏障的存在，常规剂量的全身用药常常不能在脑脊液中达到足够的药物浓度，以起到预防、治疗CNS-L的作用，因此，目前大多通过增加全身药物剂量的方式发挥其抗白血病作用。
目前最常用的全身用药是MTX。由于MTX不易透过血-脑脊液屏障，因此常规剂量MTX时其脑脊液中的浓度仅为血浓度的1.1%，而当采用中剂量(500～1500mg/m2)或大剂量(1500～2500mg/m2)MTX静脉用药时，脑脊液中的MTX浓度可提高到血浓度的40%～60%(10-7～10-5mol/L)，从而起到有效的杀灭白血病细胞作用。
中、大剂量Ara-C亦是常用、有效的全身用药。据研究，大剂量Ara-C静脉注射后，脑脊液中的药物浓度可达血浓度的40%。目前，中、大剂量Ara-C主要用于CR后治疗并能延长病人的CR期和存活期，但对其作为预防和治疗CNSL的具体方案和疗效尚待进一步研究验证。
