1.根治本病在于重建正常造血组织功能，消除异常造血干/祖细胞 目前认为骨髓移植是惟一可以治愈本病的方法，但是，PNH是一种良性的克隆性疾病，部分患者还有可能自愈，而骨髓移植带有一定风险，因此，对于PNH患者是否进行骨髓移植，需考虑多方面因素才能作出决定。随着骨髓移植技术的不断成熟，希望能成为一种安全、有效并为多数人能接受的治疗。近年进行移植的患者多是合并骨髓增生低下和反复发生严重血管栓塞的患者。早期的报道多数未对患者进行适当预处理而植入同基因或异基因的骨髓，结果大部分无效或复发。最近已有多篇报道先进行预处理再作异基因骨髓移植而获成功的病例。Saso等分析了1978～1995年在国际骨髓移植登记中心汇集的57例PNH患者，48例接受了来自兄弟姐妹的HLA相合的骨髓，移植后2年的无病生存率为56%;2例接受了孪生兄弟的骨髓，分别随诊8、10年依然存活;7例接受其他来源的骨髓，其中1例移植后已存活5年。治疗该病的机制是什么?Araten DJ等认为主要是以下几个方面：①清除了PNH克隆，②提供了正常的造血干细胞，③提供强大的免疫抑制
治疗(如ATG、CsA等)，而且，在PNH患者中，最后一点更为重要，认为它解除了对正常细胞的抑制，使PNH克隆失去了增殖优势。常见预处理方案有环磷酰胺/TBI、氧芬胂(美法仑)/环磷酰胺等。由于骨髓移植存在一定的风险，所以从生存曲线看，做骨髓移植的患者的生存率在最早期低于单纯支持治疗者，但在6年后，移植的患者的远期生存机会较大。
骨髓移植虽然取得了一定的疗效，但毕竟风险大、供者来源困难。所以，仍需研究其他变通办法：①利用自身的造血干/祖细胞。近年来从外周血分离早期造血干细胞的技术和方法不断进步，自体造血干细胞的应用和净化技术的研究，促使我们设想从PNH患者的自体外周血分离出造血干细胞，用适当方法去除异常造血干/祖细胞，扩增正常造血干/祖细胞，然后回输，希望成为治疗本病的一种低风险方法。我院肖娟等2000年的研究表明：自体的正常表型的CD34+细胞在适当条件下培养7天可扩增22.5倍，而且可以保持其多向分化潜能。但如前文所述，PNH体内的正常造血干/祖细胞除数量少外，在生存、增殖和其他生物学特性方面是否真正正常，尚待进一步研究才能付诸实践。另外，有人发现用G-CSF动员到外周血中的CD34细胞主要是CD59- 者，而非CD59者，推测可能是由于异常细胞缺乏GPI连接的某种黏附因子，因而更容易脱离基质而进入外周血。若果真如此，则又使实施本法增加了一个新问题。Prince GM等(1995)也有利用PNH患者自身造血干/祖细胞治疗本病的想法。Stiff P等2000年曾报道，以自体骨髓细胞进行体外扩增，用于大剂量化疗后重建造血功能，治疗1例乳腺癌获得成功，说明上述设想有可能实现。②用小移植或非清髓性造血干细胞移植。为避免移植相关性死亡，Suenaga等2001年报道1例PNH，用Cladribine、白消安(马利兰)、兔ATG作预处理，然后给予HLA相合兄弟的外周血造血干细胞，以环孢素A预防移植物抗宿主病，无明显毒性反应，移植14天后，供者细胞占90%～100%并保持此水平，观察6个月无复发。若能采用非清髓性造血干细胞移植则较理想，因为：①移植前预处理的危险性较小;②移植前后都应用治疗再障的免疫抑制剂，解决了免疫失调的致病因素;③对PNH来说，不需要完全彻底地消灭异常细胞，因为根据对临床完全缓解患者的观察，外周血中仍可有15%以下的异常细胞，但全无疾病表现。当然，采用非清髓性造血于细胞移植治疗本病尚需更多病例和更长时间的观察。
2.免疫抑制剂治疗 根据国外和国内经验，单独或联合应用抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白、环孢素A等免疫抑制剂治疗，对伴有骨髓增生不良的患者可有一定疗效，对以溶血为主的PNH则无效或效果较差。然而，根据双重发病机制的设想，前述免疫抑制剂的应用还是合理的。韩国Cho SG等2001年报道，给1例PNH患者用大剂量环磷酰胺预处理，然后给予同基因造血干细胞，结果缓解后12个月又复发，作者认为当初应加用抗淋巴细胞球蛋白。另有个别报道用抗胸腺细胞球蛋白治疗后PNH克隆暂时减少，认为可能是抗胸腺细胞球蛋白激活补体经典途径，使PNH细胞发生溶血而导致PNH克隆减少。
3.减轻溶血发作的方法 平时应注意避免易引起溶血发作的诱因如感冒、某些药物等。针对已经发生的溶血最常用的治疗是用肾上腺皮质激素，以减少或减轻正在发生的血红蛋白尿。开始时可用泼尼松30～40mg，发作停止后剂量减半，然后逐渐继续减量直至最小用量。许多患者无需维持量，若用泼尼松做维持治疗，应用最小量。另外常用的还有维生素E，300mg/d，分3次服，但效果并不肯定。国内还有人试用防溶灵(杨梅树根皮)、川芎嗪(阿魏酸钠)